最近的報(bào)告表明吉妥單抗（Gemtuzumab Ozogamicin,Mylotarg,輝瑞/惠氏）有利于急性髓系白血病患者的利益，并要求吉妥單抗重新返回市場(chǎng)，但FDA在近期的《臨床腫瘤學(xué)雜志》（JCO,Journal of Clinical Oncology）中指出了研究報(bào)告的數(shù)據(jù)一些相關(guān)問(wèn)題。

吉妥單抗是于2000年5月經(jīng)FDA快速審批程序獲得批準(zhǔn)上市的，而在2012年6月21日，在FDA的要求下，輝瑞公司宣布自愿將用于治療急性髓性白血病的吉妥單抗從美國(guó)市場(chǎng)撤市。原因是因一項(xiàng)驗(yàn)證性試驗(yàn)（SWOG SO106）以及上市后的經(jīng)驗(yàn)無(wú)法證明吉妥單抗對(duì)納入研究的急性髓系白血病患者有何臨床益處，同時(shí)還表明了吉妥單抗在安全性方面的新問(wèn)題。

然而，那時(shí)已有兩個(gè)獨(dú)立的研究者主導(dǎo)的臨床試驗(yàn)已經(jīng)報(bào)告了吉妥單抗的有利結(jié)果。這在血液科治療白血病中引起了許多爭(zhēng)議，使得要求吉妥單抗重返市場(chǎng)。

來(lái)自英國(guó)卡迪夫大學(xué)醫(yī)學(xué)院（Cardiff University School of Medicine）的 Alan Burnett 博士領(lǐng)導(dǎo)的AML16研究（J Clin Oncol. 2012;30:3924-3931）顯示吉妥單抗有改善患者生存的趨勢(shì)。該研究表明對(duì)于研究隊(duì)列中占多數(shù)的老齡（中位年齡為67歲）AML或骨髓增生異常綜合征（MDS）患者，單劑量GO聯(lián)合誘導(dǎo)治療與患者結(jié)局改善之間存在關(guān)聯(lián)。

來(lái)自法國(guó)凡賽爾醫(yī)院血液學(xué)教授Sylvie Castaigne博士領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)關(guān)于臨床III期的隨機(jī)臨床試驗(yàn)（ALFA-0701）的報(bào)告（Lancet. 2012,379:1508-1516）表明，吉妥單抗能顯著改善患者的預(yù)后。該研究面向278例之前未接受過(guò)治療的新發(fā)AML患者（患者年齡為50-70歲），對(duì)吉妥單抗（GO）聯(lián)合化療的治療方案進(jìn)行了評(píng)價(jià)。Sylvie Castaigne博士和她的同事總結(jié)道，他們的報(bào)告支持重新評(píng)估吉妥單抗作為急性髓系白血病一線藥物的地位。

然而，F(xiàn)DA官員似乎并不信服。3月25日在線發(fā)表于《臨床腫瘤學(xué)雜志》（JCO,Journal of Clinical Oncology）的信中，他們對(duì)上述研究的亞組分析的局限進(jìn)行了討論，得出的結(jié)論認(rèn)為AML 16和ALFA-0701兩項(xiàng)研究報(bào)告目前還并未對(duì)數(shù)據(jù)分析及研究的局限進(jìn)行澄清。

官員談到FDA正在致力于研究這些試驗(yàn)的全部數(shù)據(jù)。在此期間，雖然吉妥單抗已在美國(guó)撤市，但患者可通過(guò)試驗(yàn)方案獲得藥物。

"我同意似乎這些研究報(bào)告都有不足之處。"來(lái)自美國(guó)馬薩諸塞州波士頓達(dá)納-法伯癌癥研究所的Donna Neuberg博士在回應(yīng)這封信時(shí)談到。 "但當(dāng)兩項(xiàng)研究一起報(bào)告時(shí)，我仍然相信吉妥單抗可能值得重新考慮。"