在一項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)達(dá)終點(diǎn)之后，諾華基底細(xì)胞癌（BCC）治療藥物Sonidegib （LDE225）在獲得上市許可的道路上又邁近了一大步。

    諾華稱，這款口服藥物在2期臨床研究中，能使局部晚期或轉(zhuǎn)移性BCC患者在開始治療的6個(gè)月內(nèi)獲得臨床明顯緩解。該公司尚未透露臨床研究的全部結(jié)果，稱在未來的一個(gè)科學(xué)會議上會公布結(jié)果。

    雖然黑色素瘤型皮膚癌患者可以看到研發(fā)線上涌現(xiàn)出一系列新的治療藥物，如百時(shí)美施貴寶的伊匹單抗、第一三共/羅氏的威羅菲尼和葛蘭素史克的Mekinist（trametinib）及Tafinlar（dabrafenib）已經(jīng)可以使用，并能改善生存率，但BCC患者卻一直沒有那么幸運(yùn)。

    黑色素瘤通常被認(rèn)為更具危險(xiǎn)性，但BCC是最常見的皮膚癌，占所有非黑色瘤病例的80%,這種疾病如果到達(dá)晚期，它能夠?qū)ν庑螛O其損毀并危及生命。此外，BCC的發(fā)生率每年上升大約10%.

    “對于晚期基底細(xì)胞癌患者來說，目前的治療選擇非常有限，”諾華腫瘤主管AlessandroRiva說道。“這些結(jié)果證明LDE225能為患者人群提供一種治療選擇可能性。”Sonidegib是Smoothened（SMO）的藥物靶點(diǎn)抑制劑，SMO是Hedgehog信號傳導(dǎo)通路的一部分。

    羅氏旗下的Erivedge（vismodegib）也以這條信號傳導(dǎo)通路為靶點(diǎn)，Erivedge于2012年在美國及2013年在歐洲獲批用于治療BCC.Erivedge去年銷售額飆升逾160%,達(dá)到7500萬瑞士法郎（8400萬美元），如果這款藥物能獲批其它適應(yīng)癥，它將取得5億多美元的年消瘦峰值。

    LDE225目前正在進(jìn)行多種病癥的臨床試驗(yàn)開發(fā)，包括骨髓纖維化、白血病及實(shí)體瘤，如胰腺癌、乳腺癌和非小細(xì)胞肺癌，另外這款藥物與酪氨酸激酶抑制劑如諾華旗下慢性髓性白血病治療藥物尼洛替尼（Nilotinib）的合并用藥研究也在進(jìn)行中。