2月28日，GW制藥宣布美國FDA授予該公司用于治療兒童Lennox-Gastaut綜合征（LGS）的藥物Epidiolex孤兒資格，LGS是一種罕見的嚴(yán)重形式的兒童發(fā)作性癲癇，這款藥物以植物提取成分**二酚（CBD）為主要活性成分。Epidiolex是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD是一種來自**植物的非精神類成分。

    2013年11月，GW宣布FDA授予Epidiolex用于治療Dravet綜合癥孤兒藥資格。今年1月份，GW打算推進Epidiolex用于LGS和Dravet綜合癥的一項臨床開發(fā)項目。今年下半年，GW打算與美國主要兒科癲癇專家一起努力開始一項Epidiolex的初步2期臨床試驗。這項試驗如果獲得成功，該公司預(yù)期會開展這款藥物用于LGS和Dravet綜合癥的3期關(guān)鍵臨床試驗，以支持向FDA提交新藥申請。

    LGS是一種嚴(yán)重形式的兒童發(fā)作性癲癇。癲癇發(fā)作類型因患者而異，包括強直性發(fā)作、失張力發(fā)作、非典型失神發(fā)作和肌陣攣發(fā)作。大多數(shù)LGS兒童會經(jīng)歷某些程度的智力功能或信息處理功能的損傷，以及發(fā)育遲緩和行為障礙。LGS可由大腦畸形、圍產(chǎn)期窒息、嚴(yán)重頭部外傷、中樞神經(jīng)系統(tǒng)感染和遺傳退行性或代謝癥狀引起。據(jù)估計，美國大約有1.4萬-1.85萬LGS患者，歐洲約有2.3萬-3.1萬患者。

    “這次在Epidiolex用于LGS被授予孤兒藥資格不久之前，其用于Dravet綜合征也獲得FDA孤兒藥資格。我們現(xiàn)在正積極與FDA討論有關(guān)Epidiolex的監(jiān)管途徑，我們相信這款藥物有潛力滿足明顯未滿足的兒童嚴(yán)重癲癇發(fā)作的需要，這一領(lǐng)域所有用來控制這些發(fā)作的選擇已經(jīng)用完，” GW制藥董事長Justin Gover闡述說。GW正在以提供一種FDA批準(zhǔn)的藥物為目標(biāo)來滿足這一需求。