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改善散發(fā)性遲發(fā)型線狀體肌病的新療法

2014-12-23 15:59 閱讀:1515 來源:丁香園 作者:老* 責(zé)任編輯:老者
[導(dǎo)讀] 散發(fā)性遲發(fā)型線狀體肌?。⊿poradic late-onset nemaline myopathy ,SLONM)是一種罕見的、呈亞急性進(jìn)展的遲發(fā)性肌病。如果其發(fā)病機(jī)制與意義不明的單克隆丙種球蛋白相關(guān)(MGUS),其結(jié)果將是不利的:絕大多數(shù)病人在 1 至 5 年內(nèi)最終死于呼吸衰竭。

    散發(fā)性遲發(fā)型線狀體肌?。⊿poradic late-onset nemaline myopathy ,SLONM)是一種罕見的、呈亞急性進(jìn)展的遲發(fā)性肌病。如果其發(fā)病機(jī)制與意義不明的單克隆丙種球蛋白相關(guān)(MGUS),其結(jié)果將是不利的:絕大多數(shù)病人在 1 至 5 年內(nèi)最終死于呼吸衰竭。

    來自美國的 Nicol C. Voermans 等人進(jìn)行了相關(guān)研究,旨在定性評(píng)估患有 SLONM-MGUS 的 8 位患者使用高劑量苯丙氨酸氮芥(HDM)配合自體造血干細(xì)胞移植(SCT)的長(zhǎng)期治療效果,該研究成果于近日在線發(fā)表在最新一期 Neurology 雜志上。

    本研究采用對(duì)系列病例進(jìn)行回顧性研究的方法,隨訪病例為 8 人,隨訪時(shí)間為 1-8 年,以研究 HDM-SCT 治療方案在患者生存率、肌力和功能耐受等方面的改善以明確其長(zhǎng)期療效。

    研究結(jié)果顯示,有 7 例患者出現(xiàn)持久的、中等到良好程度不等的臨床療效(①包括患者 1 號(hào)(第二次 HDM-SCT 治療后)、2、3、4、6(第二次 HDM-SCT 治療后)、7、8 號(hào)),有兩例患者出現(xiàn)暫時(shí)性中等到良好程度不等的療效(②包括患者 1 和 6 號(hào)),還有 1 例患者沒有臨床療效,即 5 號(hào)患者。

    平行來看,出現(xiàn)偏離臨床完全反應(yīng)的血液學(xué)反應(yīng)(患者 1 號(hào)(第一次 HDM-SCT 治療后)、2、3、4、6(第一次 HDM-SCT 治療后)、7、8 號(hào)),出現(xiàn)部分非常好的療效(患者 1 號(hào)、第二次 HDM-SCT]、3 號(hào)),部分療效(患者 6 ,第二次 HDM-SCT),既不表現(xiàn)出臨床療效,又不表現(xiàn)出血液學(xué)反應(yīng),最后因?yàn)榧膊∵M(jìn)展而死亡(5 號(hào)患者)。

    本研究得出結(jié)論,此系列治療隨訪病例 HDM-SCT 治療方案在這種罕見的疾病的治療上有積極的療效,在進(jìn)行血液治療和血液治療反應(yīng)不理想之前,出現(xiàn)預(yù)示不利結(jié)果的因素過程是長(zhǎng)期的?;颊叩陌l(fā)病年齡、M 蛋白類型(κ和λ)和水平和肌無力的程度與具體的結(jié)果不存在相關(guān)性。

    總之,這項(xiàng)對(duì) SLONM-MGUS 長(zhǎng)期回顧性隨訪研究表明,患者在進(jìn)行 HDM-SCT 治療后,其生存率,肌力和功能耐受有所提高,HDM-SCT 方案在 SLONM-MGUS 患者中取得良好療效的因素是在發(fā)病的癥狀出現(xiàn),進(jìn)行治療到出現(xiàn)良好的血液學(xué)反應(yīng)的時(shí)間較短,其再次強(qiáng)調(diào)了早期發(fā)現(xiàn)這種罕見的獲得性肌病的重要性。

    證據(jù)分類:這項(xiàng)研究提供了Ⅳ級(jí)證據(jù),即對(duì) SLONM-MGUS 的患者來說,HDM-SCT 治療方案提高存活率和提高生活質(zhì)量。


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