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歐盟基因療法“纖毛”修復(fù)技術(shù)獲得突破

2013-06-20 09:19 閱讀:1372 來源:生物360 作者:網(wǎng)* 責(zé)任編輯:網(wǎng)絡(luò)
[導(dǎo)讀] 生長(zhǎng)在視網(wǎng)膜、內(nèi)耳、鼻腔、腎臟和肺臟內(nèi)的微細(xì)"纖毛"異常生長(zhǎng)將引起機(jī)能失調(diào),導(dǎo)致基本感官:聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關(guān)的遺傳缺陷,不僅損害感覺神經(jīng)系統(tǒng)(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機(jī)能失調(diào)疾病的發(fā)生,包括糖尿病、大腦缺陷

    生長(zhǎng)在視網(wǎng)膜、內(nèi)耳、鼻腔、腎臟和肺臟內(nèi)的微細(xì)"纖毛"異常生長(zhǎng)將引起機(jī)能失調(diào),導(dǎo)致基本感官:聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關(guān)的遺傳缺陷,不僅損害感覺神經(jīng)系統(tǒng)(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機(jī)能失調(diào)疾病的發(fā)生,包括糖尿病、大腦缺陷和慢性腎臟病等。
 


    歐盟第七研發(fā)框架計(jì)劃(FP7)衛(wèi)生主題資助1100萬歐元,總研發(fā)投入1500萬歐元,由歐盟6個(gè)成員國(guó)共16家醫(yī)學(xué)科研機(jī)構(gòu)組成的歐洲 SYSCILLA 生物醫(yī)學(xué)研發(fā)團(tuán)隊(duì),自2010年起正式啟動(dòng)基因療法纖毛修復(fù)技術(shù)的研究。

    研發(fā)團(tuán)隊(duì)首先利用大量自身研發(fā)或來自世界最大先進(jìn)科研成果的基本數(shù)據(jù),建立起世界最先進(jìn)的基于生物系統(tǒng)的數(shù)字計(jì)算模型。模型經(jīng)過反復(fù)的數(shù)據(jù)比對(duì)和結(jié)構(gòu)優(yōu)化基本上可滿足蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)的預(yù)期評(píng)估和進(jìn)行纖毛細(xì)胞與組織生物學(xué)路徑動(dòng)態(tài)行為的模擬。

    研發(fā)團(tuán)隊(duì)借助模型和新開發(fā)的網(wǎng)格綜合分析方法,在實(shí)驗(yàn)鼠味覺修復(fù)技術(shù)的應(yīng)用中獲得成功。研發(fā)團(tuán)隊(duì)開發(fā)出一種可影響感染基因工作版本(Working Version)細(xì)胞的病毒(Virus),對(duì)遭到纖毛基因突變出生的天生喪失味覺的嚙齒目動(dòng)物(Rodents),向其鼻腔連續(xù)注射三天后使其完全恢復(fù)味覺。研發(fā)團(tuán)隊(duì)的下一步研究,將對(duì)志愿者實(shí)施同樣的纖毛修復(fù)技術(shù)應(yīng)用。此外,美國(guó)合作伙伴采用相同的技術(shù)方法,在基因治療感染兒童被稱作為L(zhǎng)CA5致盲疾病的修復(fù)技術(shù)應(yīng)用中,業(yè)已取得積極進(jìn)展。


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