多系統(tǒng)萎縮是一種罕見的、漸進性的、致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，目前沒有可以減緩或阻止多系統(tǒng)萎縮發(fā)展的治療方法。在一個多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中，利福平能抑制α-突觸**白原纖維（該疾病的神經(jīng)病理學(xué)標(biāo)志）的形成。

    2014年2月5日，一項有關(guān)利福平治療多系統(tǒng)萎縮疾病的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗在線發(fā)表于《The Lancet Neurology》雜志（Lancet Neurol 2014 Feb 4），旨在評估利福平于多系統(tǒng)萎縮患者的安全性及有效性。

    這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中的參與者為年齡在30-80歲之間的、可能患有多系統(tǒng)萎縮的患者，這些患者來源于十家美國醫(yī)學(xué)中心。通過計算機生成的區(qū)組隨機方法將合格的參與者隨機分配（1:1）至利福平組（每次給予300mg,每日兩次）和安慰劑組（50mg核黃素膠囊 ）。主要結(jié)果為從基線至12個月時統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評估量表-I（UMSARS）得分的變化率（斜率分析），對基線后至少測量一次的所有參與者進行了分析。

    2011年4月12日至2012年4月19日期間，該試驗將100名參與者隨機分配（1:1）至利福平組與安慰劑組。有4名利福平組參與者和5名安慰劑組參與者提前退出。主要終點的預(yù)先計劃中期分析結(jié)果（每組n=15）顯示出無效的標(biāo)準(zhǔn)，因此試驗被迫停止（利福平組與安慰劑組UMSARS I得分的平均變化率[斜率分析]分別為：0.62分[SD 0.85]/月 vs 0.74分[0.48]/月；無效 P=0.032;有效p=0.76）。

    在研究終止時，49名利福平組參與者與50名安慰劑組參與者具有隨訪數(shù)據(jù)，并包含在最終分析中。利福平組與安慰劑組的主要終點分別為0.5分（SD 0.7）/月和0.5分（0.5）/月（差值0.0,95% CI ?0.24——0.24;p=0.82）。利福平組（50名）參與者中的3名（6%）與安慰劑組（50名）中的12名（24%）出現(xiàn)不止一次的嚴重不良反應(yīng)事件；但都不認為與治療有關(guān)。

    研究結(jié)果顯示利福平不能減緩或阻止多系統(tǒng)萎縮的發(fā)展。盡管試驗結(jié)果呈陰性，但該試驗的確提供了對將來評估多系統(tǒng)萎縮患者潛在疾病修飾療法研究有用的信息。