大腦中特定神經(jīng)元的死亡會引起亨廷頓舞蹈癥（Huntington'sDisease），這是一種不治之癥，其癥狀表現(xiàn)為行為和運(yùn)動的進(jìn)程性改變。

　　亨廷頓舞蹈癥屬于神經(jīng)退行性疾病，其致病基因Htt發(fā)生了突變，使一部分DNA發(fā)生異常擴(kuò)張（即CAG三核苷酸）。正常Htt基因含有20-23個CAG三核苷酸。而突變型的Htt基因中含有很長的CAG三核苷酸重復(fù)。這樣的突變會使蛋白多出好幾個谷氨酰胺殘基，這種結(jié)構(gòu)被稱為多聚谷氨酰胺鏈（polyglutaminetract）。包括亨廷頓舞蹈癥在內(nèi)，至少有九種神經(jīng)退行性疾病，與不同基因的CAG三核苷酸擴(kuò)張有關(guān)。

　　人們認(rèn)為，是多聚谷氨酰胺鏈形成的超分子結(jié)構(gòu)毒害了神經(jīng)元，在阿爾茨海默癥和帕金森癥中也存在類似的現(xiàn)象。

　　日前，華盛頓大學(xué)的RohitPappu教授領(lǐng)導(dǎo)研究團(tuán)隊，解析了多聚谷氨酰胺鏈形成超分子結(jié)構(gòu)的過程。他們發(fā)現(xiàn)，Htt多聚谷氨酰胺鏈兩端的氨基酸序列，是天然的門衛(wèi)，控制著多聚谷氨酰胺鏈形成毒性結(jié)構(gòu)的基本能力。

　　Pappu表示“這是一種進(jìn)程性的疾病，多聚谷氨酰胺鏈越長，疾病就越嚴(yán)重，而且疾病的癥狀會隨著年齡增長而加重。我們的發(fā)現(xiàn)令人興奮，現(xiàn)在人們可以向大自然學(xué)習(xí)，模擬天然的門衛(wèi)序列，對疾病進(jìn)行治療。此前有研究顯示，Htt多聚谷氨酰胺鏈的序列和長度都會影響其毒性效果。”

　　研究人員對Htt多聚谷氨酰胺鏈兩端的序列進(jìn)行研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，其N端的側(cè)翼鏈能加速有序結(jié)構(gòu)的形成，這些有序結(jié)構(gòu)對細(xì)胞來說是良性的。而其C端的側(cè)翼鏈能延緩毒性蛋白結(jié)構(gòu)的形成。研究指出，這些天然序列起到了門衛(wèi)的作用。

　　Pappu指出：“這說明多聚谷氨酰胺有重要的功能，大自然用門衛(wèi)序列將其包圍。”

　　現(xiàn)在，Pappu和他的團(tuán)隊計劃下一步模擬Htt側(cè)翼序列的效果，減輕多聚谷氨酰胺對細(xì)胞的毒性。