“我們利用這種新方法挽救了先天性致命肺缺陷小鼠的生命。相關(guān)研究結(jié)果明確表明我們的mRNAs具有治療潛力，”Rudolph說。

 

　　受到多種因素的影響和限制，人類許多的先天和后天性疾病無法通過當(dāng)前常規(guī)的醫(yī)療技術(shù)取得理想的療效。作為一種有著巨大潛力的治療新途徑 ，“基因治療”這一概念自提出之日起一直獲得科學(xué)界和人們的廣泛關(guān)注。然而，迄今為止幾乎所有基因治療方法均被證實(shí)帶有自身無法克服的缺陷以及不容忽視的副作用。利用基因工程修飾病毒介導(dǎo)正?；蜻M(jìn)入細(xì)胞基因組，伴隨著誘發(fā)白血病的風(fēng)險(xiǎn)，還可引起機(jī)體嚴(yán)重的免疫反應(yīng)。而另一方面，非病毒載體存在著DNA轉(zhuǎn)導(dǎo)效率較低的缺陷。“基于RNA的新方法克服了這兩個(gè)缺陷。利用化學(xué)修飾mRNA可避免其激活免疫系統(tǒng)，確保不發(fā)生炎癥反應(yīng)，”Rudolph說：“此外相對(duì)于常規(guī)的mRNA，修飾的mRNA可在機(jī)體內(nèi)重復(fù)使用，在較低的劑量下更穩(wěn)定更有效。”