孤兒藥用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。目前我國對于“孤兒藥”的研發(fā)仍處于一片空白，罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進(jìn)口，結(jié)果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無藥可用。

    11月27日FDA授予了 梯瓦制藥公司抗癌藥物苯達(dá)莫司汀（Treanda）孤兒藥資格。

    孤兒藥資格使得苯達(dá)莫司汀的專營權(quán)可以持續(xù)到2015年10月份。再加上這款藥物作為兒科藥物的6個(gè)月專營權(quán)，保護(hù)期可持續(xù)到2016年4月。孤兒藥標(biāo)簽用于苯達(dá)莫司汀治療無痛性B-細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（iNHL）適應(yīng)癥，適用范圍是用美羅華或含美羅華治療方案治療期間或治療6個(gè)月內(nèi)iNHL病情有進(jìn)展的患者。

    梯瓦制藥于2011年通過68億美元收購瑟法隆而獲得苯達(dá)莫司汀。FDA在2008年批準(zhǔn)這款藥物用于治療慢性淋巴細(xì)胞白血病。梯瓦制藥稱，該藥物的銷售額已從2011年的1.31億美元增長到今年前9個(gè)月的5.31億美元。

    這雖然是個(gè)好消息，但孤兒藥資格所帶來的額外銷售額還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能彌補(bǔ)其多發(fā)性硬化癥藥物克帕松（Copaxone）專利明年到期所帶來的消瘦損失。克帕松去年的全球銷售額為39億美元，其中有29億美元來自美國市場。但隨著今年的一次**判決，梯瓦制藥將在明年失去這款藥物的專營權(quán)，這相比其預(yù)期早了18個(gè)月。根據(jù)本周透露的數(shù)據(jù)，梯瓦制藥預(yù)期這款藥物的利潤將下降42%.