卡波西樣血管內皮瘤(kaposifom hemangioendothelioma，KHE)屬于血管性腫瘤的特殊類型，臨床上易伴發(fā)Kasabach-Merritt現(xiàn)象(kasabachmerritt phenomenon，KMP)，即血管瘤和血管畸形伴發(fā)血小板減少。傳統(tǒng)的治療方法是激素治療，手術治療等方法。即便如此，卡波西樣血管內皮瘤的死亡率還是很高的，有統(tǒng)計表面死亡率在百分之三十到百分之五十。

西羅莫司，是目前唯一一種FDA通過的mTOR抑制劑，應用于成人和兒童的腎移植的排異反應。在腎移植患者中，西羅莫司的濃度維持在15～20 ng／ml，患者能夠很好的耐受，僅個別會出現(xiàn)高脂血癥。有一項研究表明，西羅莫司應用于肝腸聯(lián)合移植的患兒，77％的患兒能夠耐受而沒有不良反應。在49例兒童腎移植患兒的調查中發(fā)現(xiàn)，西羅莫司的不良反應很常見(依據(jù)國際醫(yī)學組織理事會頻數(shù)分類指發(fā)生率>10%)：淋巴囊腫、外周性水腫、腹痛、腹瀉、低血鉀、乳酸脫氫酶升高、痤瘡，尿路感染；在較高劑量時很常見：貧血、高膽固醇血癥、血小板減少癥、高三酯血癥(高脂血癥)。在陰涼、干燥、避光的環(huán)境中保存。

西羅莫司治療卡波西樣血管內皮瘤的機理，推測卡波西樣血管內皮瘤是一種含淋巴畸形成分在內的特殊類型的血管真性腫瘤。有研究表明，其瘤體可表達淋巴內皮細胞所產(chǎn)生的抗原D2—40和Prox-1，這與目前對于西羅莫司治療機制的研究是相吻合的，包括淋巴內皮細胞表面VEGFR-3的活化所引發(fā)的P13K／Akt／mTOR通路的激活狀態(tài)的抑制，西羅莫司作為mTOR抑制劑可以影響腫瘤的形成和轉移，因此也能控制包括淋巴管和血管成分在內的上皮細胞的增殖。我們目前也正嘗試對不同類型的血管瘤和血管畸形進行mTOR蛋白的檢測，以進一步解釋西羅莫司的治療機理。

總之，西羅莫司單藥治療難治性 卡波西樣血管內皮瘤安全有效，而且容易被臨床尤其是下級醫(yī)院所接受并推廣。