來自紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心的研究人員，報(bào)告了與最令人興奮的一種癌癥治療方法有關(guān)的一則鼓舞人心的消息。這項(xiàng)迄今為止針對晚期白血病患者的最大型臨床研究發(fā)現(xiàn)，在用患者自身經(jīng)遺傳修飾的免疫細(xì)胞治療之后88%的患者獲得了完全緩解。這些研究結(jié)果發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Science Translational Medicine）雜志上。

　　論文的資深作者之一、紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心細(xì)胞工程學(xué)中心主任Michel Sadelain博士說：“這些令人驚奇的結(jié)果表明了，細(xì)胞療法對于抵抗所有常規(guī)療法的患者而言是一種效力強(qiáng)大的治療方法。我們的初期研究結(jié)果在大群患者中都成立，并且我們已經(jīng)在開展新的臨床試驗(yàn)推動(dòng)這種新型的治療方法用于對抗癌癥。”

　　成人急性B淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)是由B細(xì)胞形成的一種血癌類型，由于大多數(shù)的患者都會(huì)復(fù)發(fā)這一疾病難以治療。復(fù)發(fā)性B-ALL患者的治療方案很少：只有30%的人對補(bǔ)救性化療有反應(yīng)。不進(jìn)形成功的骨髓移植，很少患者有長期生存的希望。

　　在當(dāng)前的研究中，有16位復(fù)發(fā)性B-ALL患者被注入自身經(jīng)遺傳修飾的T細(xì)胞。這些細(xì)胞“經(jīng)再教育”能夠識(shí)別和破壞包含CD19蛋白的癌細(xì)胞。所有患者的整體完全緩解率為88%，在治療前檢測出疾病的患者完全緩解率為78%，遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于補(bǔ)救性化療的完全反應(yīng)率。

　　賓夕法尼亞洲的Dennis J. Billy是在兩年前首批接受這種治療的患者之一。他成功的接受了骨髓移植，從2011年以來癌癥一直未復(fù)發(fā)并已回到神學(xué)教學(xué)崗位。來自康涅狄格州的餐館老板Cavalli在接受自身個(gè)體化的T細(xì)胞治療后的8個(gè)月仍然在完全緩解狀態(tài)。

　　細(xì)胞療法的科學(xué)成就史

　　基于細(xì)胞的靶向免疫治療是一種利用人體自身免疫系統(tǒng)來攻擊和殺死癌細(xì)胞的癌癥治療新方法。不同于面對流感等普通病毒，我們的免疫系統(tǒng)不會(huì)將癌細(xì)胞識(shí)別為外源物，因此在消除這一疾病上處于劣勢。十多年來，紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的研究人員一直在探索重操控機(jī)體自身T細(xì)胞識(shí)別和攻擊癌癥的方法。2003年，他們第一次報(bào)告稱操控T細(xì)胞識(shí)別了存在于B細(xì)胞上的CD19蛋白，可以利用它來治療小鼠的B細(xì)胞癌。

　　論文的資深作者之一、紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心細(xì)胞治療學(xué)主任Renier Brentjens博士說：“斯隆-凱特琳癌癥中心是第一個(gè)報(bào)道利用CD19靶向治療方法在B-ALL患者中取得成功結(jié)果的研究中心。見證在我的患者中直接得來的這些驚人結(jié)果我感到非常地喜悅，從基礎(chǔ)到開發(fā)出這一技術(shù)已經(jīng)開展了十多年的研究工作。”

　　在2013年3月，該研究小組首次報(bào)道采用細(xì)胞療法治療5名晚期B-ALL的結(jié)果。引人注目的是，所有5名患者都獲得了完全緩解。

　　結(jié)果證實(shí)新療法的潛力

　　在當(dāng)前的研究中，16名患者中有7人（44%）在治療后成功接受了骨髓移植——B-ALL患者唯一的治愈方法。3名患者由于未能獲得完全緩解不符合資格，2人拒絕，1人仍然在進(jìn)行潛在骨髓移植評估。而歷史上，只有5%的復(fù)發(fā)性B-ALL患者能夠過渡到接受骨髓移植。

　　這項(xiàng)研究還為控制細(xì)胞治療的副作用即細(xì)胞因子釋放綜合征，包括嚴(yán)重的流感樣癥狀，如發(fā)燒、肌肉疼痛、低血壓和呼吸困難提供了指南。研究人員開發(fā)出了診斷標(biāo)準(zhǔn)和一種實(shí)驗(yàn)室測試，可以鑒別出哪些患者有更高的風(fēng)險(xiǎn)形成這一綜合征。

　　目前已經(jīng)在開展另外的一些研究來確定細(xì)胞療法是否適用于其他的癌癥類型，研究人員正計(jì)劃開展一些研究來測試接受靶向免疫療法作為一線療法是否能夠讓B-ALL患者受益。