遺傳性疾病的發(fā)生，與人體免疫系統(tǒng)密切相關(guān)，對(duì)于出生后便患有本病的嬰兒來(lái)說(shuō)，一生的治療會(huì)隨之而來(lái)。不過(guò)，在小鼠中開展的研究顯示，針對(duì)血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始，從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

    人體的免疫系統(tǒng)非常善于確認(rèn)并摧毀外來(lái)物質(zhì)。一旦人體遭遇某個(gè)特定的入侵者，如果它再次出現(xiàn)的話，免疫細(xì)胞便會(huì)發(fā)起更加快速的反應(yīng)。這就是疫苗背后的基本原理。

    不過(guò)，當(dāng)人體想讓身體接受外來(lái)物質(zhì)比如捐贈(zèng)的器官時(shí)，這種機(jī)制會(huì)產(chǎn)生問題。然而，情況并非總是如此。上世紀(jì)50年代，一群來(lái)自英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)，使免疫系統(tǒng)在子宮中接觸外來(lái)物質(zhì)會(huì)產(chǎn)生相反的效果。

    來(lái)自法國(guó)國(guó)家健康與醫(yī)學(xué)研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考慮觸發(fā)這種啟動(dòng)效應(yīng)能否有助于治療諸如血友病等遺傳性疾病。

    在血友病中，基因變異導(dǎo)致凝血蛋白的缺失。最常見的血友病類型是由凝血因子VIII缺失引發(fā)的。對(duì)于生來(lái)便患有該病的人，可以給其注射凝血因子VIII,但約有五分之一的血友病患者的免疫系統(tǒng)會(huì)產(chǎn)生使蛋白失效的抗體。

    為觀察子宮中的啟動(dòng)效應(yīng)能否對(duì)免疫反應(yīng)造成任何不同影響，Lacroix-Desmazes團(tuán)隊(duì)將凝血因子VIII的一部分附著在另一種蛋白上，后者能使凝血因子穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨后，該團(tuán)隊(duì)將其注入缺乏凝血因子VIII的懷孕小鼠體內(nèi)。一旦鼠崽出生，研究人員便利用凝血因子VIII療法治療所有后代。他們發(fā)現(xiàn)，在子宮中便接受治療的小鼠對(duì)該蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的針對(duì)該蛋白的抗體比對(duì)照組少80%.