來(lái)自一項(xiàng)進(jìn)行中的Ⅳ期監(jiān)測(cè)研究的中期結(jié)果顯示，胰島素樣生長(zhǎng)因子1（IGF-1）阻斷劑培維索孟治療肢端肥大癥安全有效。

    從2004年該藥在歐洲上市至2009年末，共有1,288例肢端肥大癥患者接受了培維索孟治療，結(jié)果有159例（12.3%）患者發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)，其中26例（2%）為培維索孟相關(guān)性嚴(yán)重不良反應(yīng)。培維索孟治療未引起死亡，但有15例（1.1%）患者在治療期間死亡。有28例（2.2%）患者報(bào)告了注射部位反應(yīng)。

    重要的是，培維索孟治療并未引起垂體腫瘤增大。在936例至少接受了2次MRI檢查的患者中，3.2%在研究期間出現(xiàn)了經(jīng)MRI證實(shí)的腫瘤大小變化，表明治療期間腫瘤生長(zhǎng)較罕見(jiàn)。經(jīng)過(guò)平均劑量為18 mg/d的5年治療，63.2%的患者的IGF-1水平處于正常范圍內(nèi)。

    肝臟不良反應(yīng)較罕見(jiàn)，在1,178例培維索孟治療開(kāi)始后接受了肝酶檢查的患者中，有30例（2.5%）報(bào)告AST或ALT水平升高（超過(guò)正常上限的3倍），但隨訪結(jié)果顯示其肝酶水平均恢復(fù)正常。沒(méi)有肝衰竭的報(bào)告。

    上述來(lái)自ACROSTUDY的結(jié)果已在網(wǎng)上提前發(fā)表。大約一半（51%）患者均為男性，診斷時(shí)平均年齡為42.1歲，開(kāi)始治療時(shí)的平均年齡約為50年。多數(shù)患者（1,131例）曾經(jīng)治療過(guò)該病，其中954例曾接受手術(shù)治療。多數(shù)患者生活在歐洲，后者規(guī)定只有當(dāng)其他干預(yù)措施均失敗時(shí)才能使用培維索孟。這意味著在該研究的受試者中，疾病活動(dòng)度最強(qiáng)、合并癥最多的患者可能占有過(guò)高的比例。荷蘭伊拉斯謨大學(xué)醫(yī)療中心的A. J. van der Lely博士。多數(shù)患者（n=1,023）在開(kāi)始培維索孟治療前報(bào)告至少有1種合并癥，其中以高血壓和糖尿病最常見(jiàn)。

    研究者指出，由于這是一項(xiàng)臨床觀察性試驗(yàn)，理論上每年臨床訪視次數(shù)會(huì)少于對(duì)照試驗(yàn)，因此可能會(huì)低估不良反應(yīng)。本次報(bào)告的培維索孟有效率低于既往臨床試驗(yàn)結(jié)果，僅有63.2%的患者實(shí)現(xiàn)了IGF-1水平正?；?。研究者指出這可能也與臨床觀察性試驗(yàn)的性質(zhì)有關(guān)，原因是各個(gè)臨床中心的用藥劑量和依從性并不一致。他們還強(qiáng)調(diào)，該研究采用了比國(guó)際性試驗(yàn)更嚴(yán)格的IGF-1正常化評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)，并采用了不同的IGF-1水平檢測(cè)試驗(yàn)。

    原文地址：http://portal.elseviermed.cn/107/9001/